Új lehetőségek az amiotróf laterális szklerózis
A tudósok Kutatóközpont cimborám (Chum Kutatóközpont CRCHUM) és a University of Montreal (University of Montreal) (Kanada) felfedeztek egy eddig ismeretlen közötti kapcsolat az immunrendszer és a halál motoros neuronok izomsorvadásos laterális szindróma (ALS), más néven Lou Gehrig-kór. Az eredmények új lehetőségeket, hogy olyan szereket, amelyek gyógyítására vagy legalább lassítani a neurodegeneratív betegségek, például ALS, Alzheimer-kór, Parkinson-kór és a Huntington.
Amiotrófiás laterális szklerózis egy neuromuszkuláris betegség, amely hatással van a neuronok és a gerincvelőben. A betegség fokozatosan alakul ki, bénító, és általában halálhoz vezet kevesebb, mint 5 évvel a bemutató. Jelenleg nincs kezelés erre a betegségre. Riluzol, az egyetlen engedélyezett gyógyszer meghosszabbítja a beteg életét csak néhány hónapig.
A fejlesztés az ALS kötődik több mint egy tucat géneket. Abban az esetben, egy mutáció legalább egyikük az ember fejlődik a betegség. A tudósok már bevezették a mutáns humán TDP-43 gént (vagy FUS) a fonalféreg, és 10 nap után az állatokat megbénult. A tudósok tűzte ki, hogy megtaláljuk a módját, hogy megmentse a fonálférgek a pusztulástól. „Volt egy ötlet, hogy módosítsa a másik gén - tir-1 - ismert az ő szerepe az immunrendszerben.” - mondja Julie Veripe (Julie Veriepe), vezető kutató és doktorandusz dolgozik irányítása alatt Alex Parker. Az eredmény lenyűgöző. „Állatok mutáns génnel tir-1, ami az immunválasz hiány, az egészségesebb és sokkal kevésbé érintette bénulás.” - teszi hozzá a kutató.
A tanulmány során kiderült, korábban ismeretlen mechanizmus: annak ellenére, hogy a C. elegans egy kezdetleges immunrendszer génmódosítás tir-1 és elindított egy hamis támadás ellen az immunrendszer az állat saját neuronokat. „A test az állat úgy vélte, hogy egy vírusos vagy bakteriális fertőzés és az immunválasz indult. De ez a reakció veszélyes és elpusztítja a motoros neuronok az állat. " - Alex Parker magyarázza.
Vajon ez ugyanaz a forgatókönyv emberekben? Elég valószínű. Emberi ekvivalens gént tir-1 - SARM gén - kritikusan jelentős egységét az idegrendszert, ami a fehérje SARM kiváló terápiás célpont a kezelések kifejlesztését. Különösen fontos SARM1, mert ő is tagja a jól ismert kináz aktiváció, amely képes blokkolni a már meglévő gyógyszerek.
Study Group Alex Parker aktívan teszteli gyógyszerek korábban a Hivatal által jóváhagyott minőség-ellenőrzésére az élelmiszerek és gyógyszerek USA (US Food and Drug Administration, FDA) a betegségek kezelésében, mint a reumás ízületi gyulladás. hogy ellenőrizze a munkát az ALS kezelésére. Azonban akadályok továbbra is fennállnak, még nem találtam egy gyógyszer kezelésére vagy lassítani a betegség. „Tudtuk, hogy a tanulmányt fonálférgek, hogy az állati fájt, ahogy azt modellezték a betegség. Lehetőség van a kezelés megkezdése a korai szakaszában az állat életét. Azonban ALS betegség az öregedés, általában megjelenő évesek 55 év. Nem tudjuk, hogy a potenciális gyógyszer hatásosságának nyer, ha egy betegnek, miután a tünetek. De egyértelműen kimutatták, hogy blokkolja a kulcsfontosságú fehérje gátolja a betegség progressziója a féreg. " - arra a következtetésre jut Alex Parker.